首款阿兹海默药有望量产 5000万患者看到了希望

首款阿兹海默药待美国FDA批准 5000万患者看到了希望

【历史性突破!世界首款阿兹海默药被证有效,有望两年内量产】当地时间10月22日,美国百健公司(Biogen)宣布,世界首款可治疗阿兹海默症状的药物aducanumab已经通过临床测验,正待FDA批准,有望量产。宣布此消息后,Biogen公司股票激增30%多,公司市值也因此再增一千多亿元。

10月22日晚间,Biogen和Eisai联合宣布:

在与美国食品药品监督管理局(FDA)和外部专家讨论之后,计划于2020年初向FDA递交阿尔茨海默病在研药物ADUCANUMAB的生物制剂许可上市申请,并将继续与欧洲、日本等地区的监管机构进行协商。

在此之前,全球范围内尚未有任何药物能在阿兹海默症的研发中取得重大突破。

虎嗅通过专业人士了解到,目前FDA批准过的只有多奈哌齐、卡巴拉汀、美金刚等少数一些药物获得上市许可,国内还有一些被批准用于治疗轻度认知障碍的药物。然而市场虽有短期内控制阿兹海默症状的药物,但并未研发出根治病因的药物,且15年来从未有新的治疗方法获准。

首款阿兹海默药如果获得上市批准,ADUCANUMAB将成为第一个减少阿尔茨海默病临床衰退的疗法。这一历史性突破让Biogen公司市值大涨近108亿美元。

阿兹海默症俗称老年痴呆症,是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。由于患者不能回忆以前学到的信息,思维和判断受影响,会相继出现相关运动功能障碍,影响日常生活、活动能力。

目前,全球阿兹海默症患者达5000万人,且呈爆发性增长,预计到2050年将达到1.5亿人。

1998年~2017年间,全球有146个阿兹海默症药物临床研发中心遭遇失败,40%夭折于早期临床阶段,39%在中期临床宣布失败,18%在后期临床失败。

世界范围内罗氏、礼来、大冢、默沙东及辉瑞强生等耳熟能详的大药企,都在阿兹海默症的药物研发上寸步难进。其以接近100%的失败率,一直是最棘手的研发课题。

研发失败最重要原因之一是目前为止,人们对于阿兹海默症发病的机制仍然搞不清楚。

虎嗅咨询专家后发现,目前主流的假设主要有β淀粉样蛋白假说和Tau蛋白假说两种,大部分抗轻中重度阿兹海默症的药物和治疗方案都是围绕着这两个假设进行的。

此次Biogan申请上市许可的就是基于β淀粉样蛋白假说的药物。

2019年3月,Biogen公司曾宣布初步实验证明该药无效,即将结束实验。但8个月后Biogen却突然表示,此药具有“药理和临床活性”,减少了初期患者的症状。

原来,Biogen公司研究人员在扩大了试验范围并覆盖了更大的数据集之后,最终发现(EMERGE)高剂量组能显著改善认知和功能,如记忆力、方向感和语言能力。这份3000多名阿兹海默患者的研究数据证明,此药物可以显著减慢疾病发展。

罗彻斯特大学阿兹海默病首席研究员Anton Porsteinsson表示:“ADUCANUMAB的第三阶段研究表明,清除狙击与淀粉样β蛋白可以减少阿兹海默病的临床衰退,为医学界、患者及家庭都带来了希望,全球阿兹海默病群体一直在等待这一刻的到来。”

但别高兴得太早,就算FDA批准了ADUCANUMAB上市, Biogen公司也需要说服保险公司相信这种药物确实可以减缓阿兹海默症病人的精神衰退,从而让保险公司同意为该药物支付费用,从而量产推广。

根据权威数据统计,现在一款创新药物从早期发现到临床开发最终上市,平均需要10-15年。

FDA对于申请上市的新药是否批准主要取决于该药物是否在临床上显示出良好的安全性和有效性,是否满足了未被满足的临床需求,时间一般需要1~2年。

对中国患者来说,如果Biogen公司不申请在中国进口的话,国内在专利期间很难上市。就算Biogen公司愿意投放中国市场,其审批时间进度一般要晚3-5年左右,引进后中国还需要进行临床试验观察。

有些患者等不起,自己或者家属想通过黑市、代购等渠道来买药。按照2001年12月开始实施的《药品管理法》,药品未引进一律列为“假药”,其代购行为也属非法。(2019年8月26日新修订的《中华人民共和国药品管理法》拟对进口国内未批的境外合法新药不再按假药论处,同时还提出,未经批准进口少量境外已合法上市的药品,情节较轻的,可以减轻处罚,新规将于2019年12月1日起施行。)

药物的定价,则更为现实。

20世纪80年代以后新药研发成本飙升,一般每一个新的药物开发都是数十亿美元级别的冒险。2016年,礼来公司宣布阿尔茨海默病的药物三期临床试验失败时,股价当天就暴跌了14%。

除了研发成本之外,如果药物在市场上遇到与不良反应有关的诉讼,涉及的金额很容易使医药公司濒临破产。

Biogen公司经过漫长的基础研究、动物试验、人体临床试验,为了赚回之前数年甚至数十年的研发成本,定价不会太低。

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